新药进展 | 驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定
生物探索
2021-11-29 17:07

近日,驯鹿医疗宣布美国FDA已正式授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液(CT120)孤儿药资格认定,用于治疗急性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。获得FDA孤儿药认定将加速CT120在美国的临床试验及上市注册进度。CT120将享有的优惠政策包括FDA对临床研究的支持、注册费用的减免,以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。

此次孤儿药认定是基于CT120的安全性和有效性。在一项研究者发起的临床研究中,4名B-ALL受试者在接受CT120治疗后,全部达到完全缓解,CRR为100%,未发生任何3级或3级以上的CRS不良反应,未观察到ICANS不良反应。因此,CT120有望成为针对复发/难治B-ALL的创新性治疗手段。

急性淋巴细胞白血病是一种快速进展的恶性血液及骨髓性肿瘤,在成人与儿童中均有发病。根据美国国家癌症研究所SEER网站披露的数据,ALL年发病率为1.8/10万,死亡率0.4/10万,五年生存率69.9%,据此预计2021年美国ALL患病人数约11万5千人。根据弗若斯沙利文报告,中国的白血病患者五年生存率仅有25.4%,显著低于美国。中国ALL新发病人数2020年为12,800例,患病人数2020年达143,900例,预计2025年将增长至150,300例。

CT120为一款靶向CD19和CD22的全人源双靶点自体嵌合抗原受体T细胞注射液,该产品的CAR分子胞外结构域包含能特异性结合CD19和CD22的全人源scFv抗体序列,通过识别表达CD19和/或CD22的肿瘤细胞,能减少靶抗原丢失导致的肿瘤细胞逃逸;采用全人源化设计,免疫原性低,可降低抗ADA产生的风险、改善CAR-T细胞的体内长期存续能力。同时,该产品的胞内结构域采用CD3ζ和4-1BB共刺激信号,与CD28相比可降低神经毒性风险,并进一步提升CAR-T细胞的长期存续,增强长期疗效。该产品与靶细胞膜上的CD19和/或CD22抗原结合后,通过释放颗粒酶/穿孔素直接杀伤靶细胞,同时释放细胞因子刺激CAR-T细胞扩增,可持续发挥抗肿瘤作用。

参考资料:

1.驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定