本文转载自“药明康德”。

今日，Skyhawk Therapeutics公司宣布与武田（Takeda）公司达成研发合作协议，将使用该公司的SkySTAR技术平台帮助武田公司研发靶向特定神经疾病靶点的创新小分子疗法。SkySTAR平台是发现靶向RNA的创新小分子药物技术平台。继药明康德合作伙伴Arrakis Therapeutics公司近日完成7500万B轮融资之后，这是又一家聚焦于靶向RNA的小分子药物的生物技术公司传来好消息。

RNA剪接错误可能导致mRNA的表达水平缺失，这可能导致包括神经母细胞瘤，肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），帕金森病（PD），额颞叶痴呆症（FTD）和脊髓性肌肉萎缩症（SMA）等神经系统疾病。Skyhawk的SkySTAR技术平台能够发现小分子化合物，通过与RNA前体结合，在细胞核中纠正RNA的剪接错误，恢复mRNA的表达水平。

根据合作协议，Skyhawk公司将负责使用SkySTAR技术平台发现针对特定神经疾病靶点的创新小分子疗法并且进行临床前开发。武田将获得针对多个靶点的在研化合物的独家全球性研发和推广权益，并且负责在研疗法的临床开发和推广。Skyhawk将获得前期付款和基于未来里程碑的后续付款，以及产品销售额的分成。

▲Skyhawk公司联合创始人兼首席执行官Bill Haney先生（图片来源：Skyhawk公司官网）

“武田是一家聚焦于神经科学的全球性生物医药公司，它在开发治疗多种严重疾病的革新疗法方面有悠久的历史，”Skyhawk公司联合创始人兼首席执行官Bill Haney先生说：“我们期待与武田的团队合作，改善患者的医疗选择。”

“武田致力于开发创新手段，治疗目前没有有效疗法的中枢神经系统疾病，”武田神经科学治疗领域负责人Emiliangelo Ratti先生说：“Skyhawk在纠正RNA表达方面的创新策略将与我们在小分子科学方面的专长相辅相成，提高成功靶向此前‘不可成药’的神经疾病靶点的机会。”

参考资料：

[2] Skyhawk. Retrieved May 6, 2019,