血友病治疗再获进展,赛诺菲长效凝血因子VIII获CDE拟突破性治疗!
wnnd
2021-07-14 10:58 · wnnd

7月12日,CDE官网显示,赛诺菲注射用重组人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白(efanesoctocog alfa,rFVIIIFc-VWF-XTEN,BIVV001)获CDE拟突破性疗法,适用于患有A型血友病的成人和儿童。


图片来源:CDE官网

血友病是一种罕见的出血性疾病,患者由于体内某种凝血因子缺失或不足,导致凝血时间延长,产生了容易出血的症状。而A型血友病是由于编码FVIII的基因出现突变,导致FVIII缺失的遗传性疾病。目前常见的A型血友病治疗方法是定期输注FVIII,然而通常患者需要每周接受3-4次FVIII输注,为他们的生活带来极大的不便。

赛诺菲BIVV001是一款在研新型凝血因子VIII替代疗法,由偶联于VWF特定区域(FVIII结合D’D3 结构域)的重组 FVIII Fc 融合蛋白分子以及两个XTEN非结构化多肽组成,旨在让A型血友病患者在接受一次注射之后,能够在一周的大部分时间里获得接近正常的FVIII因子活性水平。根据目前发布的临床试验数据,融合蛋白BIVV001能够将第VIII因子的半衰期延长三到四倍,在第7天,患者的第VIII因子活性仍处于足以防止出血发作的高水平。同时,BIVV001显示出良好的耐受性,在给药后28天内未检测到FVIII抑制剂的产生。

目前,中国约有13.6万名患者。如果患者反复出血且不及时治疗的话,会导致关节畸形甚至残疾,严重的出血症状甚至可能威胁生命。而麦克马斯特大学研究人员发布的一项新研究显示,全球有超过112.5万名男性患有血友病,其中41.8万人患有重度血友病。

BIVV001目前已经进入III期临床试验,旨在评估BIVV001对先前接受过治疗的12岁及以上(n=150)重度A型血有病患者的疗效和安全性。

参考资料:

[1]CDE官网

[2]https://mp.weixin.qq.com/s/h_Jl1RNvUOZxqZUTbtzMxQ