本文转载自“药明康德”。

本周日（5月17日）是世界神经纤维瘤病（neurofibromatosis）日，而今年4月，美国FDA也刚刚批准首款可以治疗这种罕见疾病的突破性疗法。在全球有近8000种罕见病，其中只有不到5%有药可治的今天，为推动广大公众对罕见病的认知，药明康德将在北京时间本周日早上9点，面向全球观众，举办系列线上公益活动。凤凰网、网易新闻、医学界、微解药、以及肿瘤资讯也将在各自平台上同步直播，届时搜索关键词“药明康德神经纤维瘤病公益论坛”即可进入观看。

感谢儿童肿瘤基金会、摩根士丹利、高盛、华泰证券、华兴资本、瑞银集团、启明创投、强生创新、德勤、Zoom、向日葵儿童、泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心、蔻德罕见病中心、阿里健康、返朴、豌豆Sir、医学界、微解药、生物探索等对活动的大力支持。

让我们携手具有一线罕见病诊疗经历的医生专家、罹患神经纤维瘤病的患者，带来第一款神经纤维瘤病新药的“非传统研发团队”、以及富有影响力的科普平台，用科学照亮罕见人生。

系列活动一：中国临床的洞见

在线论坛时间：北京时间5月17日早上9点-10点

免费观看方式：本活动将在凤凰网、网易新闻、医学界、微解药、以及肿瘤资讯等平台上同步直播，届时搜索关键词“药明康德神经纤维瘤病公益论坛”即可进入观看

本次系列活动的第一场将在早上9点举办。我们邀请到了多位在罕见病诊疗上具有丰富经历的医生专家，以及来自富有广泛影响力的新媒体平台的多位“科普大V”和资深科学记者，进行一对一的对话。在这些对话中，我们将为您展现中国一线诊疗罕见病的当下与未来。

讨论嘉宾：

周文浩，复旦大学附属儿科医院副院长。2016年，中国遗传学会遗传咨询分会联合复旦大学附属儿科医院发起了中国新生儿基因组计划，开展10万例样本的新生儿基因检测构建中国新生儿基因组数据库，建立新生儿遗传病基因检测标准，促进新生儿遗传病基因检测的产业化，制定新生儿遗传病遗传咨询标准，联合医院进行遗传咨询培训，完善遗传咨询培训体系。

王剑，上海交通大学医学院附属上海儿童医院医学中心遗传分子诊断科主任、罕见病诊治中心副主任。去年，国家儿童医学中心（上海）、上海儿童医学中心神经纤维瘤病专病多学科联合门诊正式启动，以期通过遗传科、内分泌科、神经内科、骨科、皮肤科、血液肿瘤科等科室的合作，改善神经纤维瘤病的诊疗。

刘丕楠，北京天坛医院神经外科主任医师、教授。作为中国治疗神经纤维瘤病领域的权威专家，毎年诊治数百例患者。2014年9月，他推动成立了北京首善儿童肿瘤基金会，陆续组织专家为全国各地患者超过700人次进行免费义诊，并为部分家庭贫困的患者报销往返路费。2015年3月在北京天坛医院开办了全国首个神经纤维瘤病专科门诊，创立了一支专业的医疗和科研团队，主持过多项国家级科研课题和临床试验。

李治中，笔名菠萝，科普作家。美国杜克大学癌症生物学博士，深圳市拾玉儿童公益基金会联合创始人，北京大学药学院客座教授，中国抗癌协会肿瘤防治科普委员会首届常务委员。运营公众号“菠萝因子”，订阅者近百万。

叶水送，《知识分子》网站执行主编。从事科学传播6年有余。在科学新媒体《知识分子》等平台撰写了诸多有关科学方面的公共话题，亦关注罕见病、医药创新等领域的进展。

刘辛味，《返朴》高级记者、资深编辑。《返朴》于2019年2月创刊，以“溯源守拙，问学求新”为铭，希望创办一份别具一格的在线科普杂志，各个领域的专家学者群策群力，从知识的源头出发，砥砺思想，共同求索科学之道。

系列活动二：海外临床的洞见

周日早上10点-11点，我们邀请到了多名欧美的神经纤维瘤病患者，以及在治疗与研究罕见疾病上有着大量经验的海外医生与科学家，和我们分享他们的故事。罕见病是一个全球性的挑战，不分国家与地区。我们可从这些探讨中窥见，全球4亿多罕见病患者所面临的真实生活与实际的需求。

系列活动三：“非传统”的研发

周日早上11点-12点，我们邀请到了参与首款神经纤维瘤病新药研发的多方团队，这些来自医药公司、科研院所、以及患者组织的专家，将分享“不走寻常路”的研发模式。对于正在开发的罕见病新药，乃至其他常见病的新药，这些宝贵的一线研发经验都有其可借鉴之处。

我们期望汇聚平台的力量，让科学、专业、权威的声音得到广泛传播。我们也期望这些理性温暖的对话，能够提高公众对罕见病的认知，用科学照亮罕见人生。周日早上9点，我们不见不散！

注：本活动将在凤凰网、网易新闻、医学界、微解药、以及肿瘤资讯等平台上同步直播，届时搜索关键词“药明康德神经纤维瘤病公益论坛”即可进入观看。